首个批准上市的细胞疗法 未来基利仑赛注射液将如何定价引发关注

国内首个批准上市的细胞疗法来了。6月22日晚，国家药品监督管理局(NMPA)官网披露公告称，复星凯特生物科技有限公司(以下简称“复星凯特”)CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液(代号：FKC876)已正式获批。作为近年来颇具前景的医学领域之一，众多国内企业纷纷布局CAR-T。此次益基利仑赛注射液成为国内首款获批上市的产品，意味着其率先步入商业化阶段。不过，因CAR-T药物生产成本高，专业度强，国外获批上市的相关产品普遍定价超过30万美元。未来基利仑赛注射液将如何定价引发关注。

首款上市

作为我国首个批准上市的细胞治疗类产品，阿基仑赛注射液获批用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者(包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤)。

据了解，阿基仑赛注射液是一种自体免疫细胞注射剂，由携带CD19 CAR基因的逆转录病毒载体进行基因修饰的自体靶向人CD19嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)制备。国家药监局方面表示，该品种的上市为既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者提供了新的治疗选择。

CAR-T疗法全称嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。2017年4月，复星医药集团与美国Kite Pharma(吉利德旗下公司)合资成立复星凯特。同年，复星凯特从美国Kite Pharma引进全球首款获批治疗特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T细胞药物Yescarta，并迅速获批在中国开展注册临床试验。2020年2月，复星凯特在国内提交了益基利仑赛注射液上市申请，并于2020年3月被CDE纳入优先审评。

此次获批，复星凯特率先开启了国内细胞治疗类产品的商业化进程。据悉，复星凯特近10000平方米的CAR-T产业化生产基地已在上海张江创新药产业基地建成并正式启用。

国内外还有多家药企布局CAR-T细胞治疗。医疗行业咨询公司IQVIA艾昆纬联合非营利组织癌症研究所( CRI )进行的全球癌症免疫疗法的行业分析显示，截至2021年4月16日，全球共计有2073种在研的活细胞治疗药物。在这2073种细胞疗法中，CAR-T细胞疗法新增的临床管线达到299条。国内方面，包括科济生物、传奇生物以及艺妙神州等多家药企在研CAR-T产品。数据显示，科济生物目前已经在中国、美国、加拿大获得7个CAR-T疗法的试验性新药(IND)申请批件。

如何定价

复星凯特益基利仑赛注射液上市后，其产品定价成为大众尤其是癌症患者最关心的问题。CAR-T药物虽然为有需要的患者提供了新的治疗选择，但其价格昂贵且物流复杂，或将成为CAR-T产品商业化路上的第一道难关。

从全球范围来看，目前全球已有五款CAR-T药物上市，包括诺华的Kymriah、吉利德的Yescarta及Tecartus、百时美施贵宝的Liso-cel、蓝鸟生物的Abecma。在美国，诺华对该药物一次性收费为47.5万美元，如果一个月后不起作用，可以退款;而吉利德的Yescarta售价为37.3万美元，不能退款。

医药行业投资人士李顼在接受北京商报记者采访时表示，阿基仑赛注射液获批，成为我国首个批准上市的细胞治疗类产品，具有里程碑意义。但更大的意义在于后续如何定价，以及提高药品可及性。

CAR-T疗法定价较高的原因主要在于其成本高昂以及专业度要求高，CAR-T疗法具有特异性且高度个性化，针对每一个患者制备，并且是一次性治疗方法。同时，CAR-T是一种活细胞药物，相比传统药物，对整个储存运输条件要求更严格。

有消息称，复星凯特的这款产品在中国的定价很可能在百万元级别。针对益基利仑赛注射液的定价标准等问题，复星医药方面向北京商报记者表示，目前尚未有可分享透露的信息。

上海细胞治疗研究院院长钱其军教授认为，在中国，绝对不能参照国外的高昂定价，CAR-T治疗的定价需要以临床需求为核心、以患者为中心，在充分考虑到社会效益的基础上，实现适合中国国情的定价方案。钱其军曾在浦江医药健康产融创新发展峰会上表示，如果在中国上市的产品也像Kymriah和Yescarta那样，动辄30万、40万美金，“那在中国肯定是行不通的”。 北京商报记者 郭秀娟 实习生 叶容瑞